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O único tratamento considerado curativo é o transplante medular alogénico, mas a idade avançada da maior parte dos doentes excluiu esta modalidade; em alguns casos é feita apenas vigilância e transfusão (guiada por sintomas e não por valor de hemoglobina); factores de crescimento hematopoiéticos podem ser experimentados caso a caso; casos especiais são:
– Piridoxina 100 a 300 mg oral/dia em doente com sideroblastos em anel.
– Lenalidomida (10 mg /dia, 21 dias em 28 dias de ciclo) em síndrome 5q-.
– Imunossupressores em mielodisplasia com medula hipocelular (ciclosporina, soro antilinfocitário).
– Azacitidina ou decitabina em mielodisplasia de alto risco.

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